圣迭戈，加利福尼亚州，2024 年 4 月 24 日 （BUSINESS WIRE），核酸原材料供应和 CDMO 服务领域的全球专家 上海兆维科技发展有限公司 和 n-Lorem（一家非营利性基金会） 建立了新的合作伙伴关系，以支持 n-Lorem 发现并向全球罕见病患者（全球 1 至 30 名患者）免费提供个性化实验性 反义寡核苷酸（ASO）药物。
作为对 n-Lorem 和纳米罕见病患者承诺的一部分，上海兆维科技 将向 n-Lorem 提供亚磷酰胺，这是开发 ASO 药物必不可少的化合物，以抵消为多达 20 名纳米罕见病患者开发 ASO 药物的成本。
“我们很荣幸能为 n-Lorem 帮助患有纳米罕见疾病的人所做的工作贡献力量。在 上海兆维科技，我们致力于让所有需要核酸药物的人都能普遍获得核酸药物，包括非罕见病患者。我们相信，我们在这些关键原材料的生产和供应方面的专业知识将是一笔巨大的资产，有助于推动基金会实现为最需要 ASO 药物的人提供药物的使命，” Hongene 创始人兼首席执行官江伟表示。
“在许多情况下，纳米罕见病患者在没有希望获得能阻止其进行性疾病的治疗的情况下，会死于疾病。在 n-Lorem，我们现在可以并正在为纳米罕见病患者改变这种情况。我们的方法使我们能够发现和开发针对纳米罕见病患者独特突变的个性化 ASO 药物，我们终生免费提供。来自纳米罕见社区的需求巨大，我们无法独自完成。感谢 上海兆维科技 的慷慨支持，我们将能够为纳米罕见病患者发现和评估 ASO 药物，而不必担心采购关键的亚磷酰胺。在 n-Lorem，我们感谢合作伙伴的支持，因为我们共同努力，为今天的纳米罕见病患者带来改变，” n-Lorem 基金会主席、创始人兼首席执行官 Stanley T. Crooke 医学博士表示。
关于 n-Lorem
n-Lorem 基金会是一个非营利组织，旨在利用反义技术的效率、多功能性和特异性，免费提供实验性反义寡核苷酸 (ASO) 药物，治疗仅由一个或极少数个体独有的单一基因缺陷导致的纳米罕见病患者。纳米罕见病患者是指人数极少（全球 1-30 人）的群体，由于人数稀少，他们几乎没有治疗选择。n-Lorem 基金会的成立旨在通过开发个性化 ASO 药物，为这些纳米罕见病患者带来希望。ASO 药物是经过修饰的短 DNA 链，可以特异性靶向缺陷基因的转录本以纠正异常。实验性 ASO 药物的优势在于它们可以快速、廉价且高度特异性地开发。迄今为止，n-Lorem 已收到 260 多个治疗申请，其中 120 多个纳米罕见病患者已获批。n-Lorem 由 Stanley T. Crooke 医学博士创立，他曾任 Ionis 制药公司董事长兼首席执行官，于 1989 年创立 Ionis 制药公司，并通过他的远见和领导力将公司打造成为 RNA 靶向治疗领域的领导者。欲了解更多信息，请访问网站 www.nlorem.org。
关于 上海兆维科技
上海兆维科技 是一家专业的核酸制造端到端合作伙伴，提供广泛的产品，以满足生命科学行业的需求。从标准原材料构建块到复杂的寡核苷酸和 mRNA，上海兆维科技 始终以卓越的质量和价值交付产品。通过合作，上海兆维科技 可以帮助释放核酸的全部潜力，为全球患者开发改变生命的疗法。有关 上海兆维科技 及其核酸产品系列的更多信息，请访问网站 www.hongene.com 并关注我们的 领英。